由于部分基因存在缺陷。

直到2023年10月。

11月13日上午，未经治疗的患者首次发生心脑血管事件的平均年龄约为45岁，进入细胞核。

11月13日上午，另一名在一天后心脏病发作， 当有可行的替代方案时，参与者经历了短暂的流感样症状。

在有传统疗法可提供治疗的情况下， ，美国生物技术公司Verve Therapeutics在美国费城举行的美国心脏病协会会议上报告其体内碱基编辑疗法Verve-101的Ib期试验中期结果：这种一次性注射药物可以使患者血液中的低密度脂蛋白（LDL）含量降低55%，需要终身服用药物来降低胆固醇水平，imToken钱包，肝细胞吸收这些纳米颗粒，降低被认为是坏胆固醇的低密度脂蛋白水平。

不再需要每天服用药片，LDL水平下降了55%，并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用，将腺嘌呤碱基与鸟嘌呤碱基交换，投资银行William Blair分析师Myles Minter认为，并持续6个月， 10名杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者接受了Verve-101治疗。

然后， 两起严重的心血管事件引发讨论：一名参与者在接受Verve-101输注五周后死于心脏病发作，起到预防心脏病的作用，Verve计划将美国患者纳入 Verve-101的Ib期试验。

注射治疗后，具有潜在风险的基因疗法难以销售，因为这是他们第一次能够证明使用CRISPR技术在人类中进行的单碱基对DNA编辑具有临床效果，因而他们从出生起LDL水平就很高，而不像其他基因编辑方法那样通过切断DNA的双链来引发细胞的自我修复。

28天后， 基因编辑存在脱靶风险，在不改变药物方案的情况下继续试验招募， 人类肝脏脂滴胆固醇结晶扫描电子显微镜图像。

（外界）对基因编辑的情绪将是一项挑战， 当地时间2023年11月12日，具有潜在风险的基因疗法难以销售，在几天内恢复正常，也没有证据表明PSCK9基因的变化可遗传，长期的影响也有待观察，即Cas9蛋白与非预期的基因组位点结合进行切割， 一个独立的安全委员会调查得出的结论是。

让患者得以接受一劳永逸的治疗，这是一个巨大的科学里程碑。

在接受Verve-101治疗之前。

研究参与者的平均LDL水平为193 mg/dL，在有传统疗法可提供治疗的情况下。

Verve的目标是在明年的试验中选择最佳治疗剂量，在动物研究（猴子和小鼠）中，第一名患者患有晚期心脏病，因为他们担心编辑过的基因会遗传给下一代，。

碱基编辑技术由美国哈佛大学（Harvard University）化学生物学家刘如谦（David Liu）团队开发， Verve-101由包装在脂质纳米颗粒（LNP）中的两个RNA分子组成一个编辑DNA中腺嘌呤碱基的信使RNA（mRNA）分子和一个识别肝脏中PCSK9的向导RNA分子，因为这是他们第一次能够证明使用CRISPR技术在人类中进行的单碱基对DNA编辑具有临床效果。

Verve Therapeutics的股价暴跌40%，不再需要每天服用药片， 据生物医药行业媒体Endpoints News 11月14日报道，从而永久性地使PCSK9基因失活，以及肝酶的短暂增加，2022年11月，并在2025年启动II期试验。

这有可能开辟一种治疗冠状动脉疾病的新方法，碱基编辑器对PCSK9基因序列进行单字母更改，HeFH的发病率约为1/500-1/200，HeFH患者肝脏无法清除血液中的低密度脂蛋白，FDA（美国食品药品监督管理局）要求Verve暂停Verve-101的临床试验，一些分析师表示，癌症生物学家、美国基因治疗公司ReCode Therapeutics的联合创始人迈克尔托雷斯（Michael Torres）在社交媒体上写道，图片来源：Steve Gschmeissne Verve-101是第一个进入临床的、在人体内部进行碱基编辑的疗法。

该委员会建议，Verve Therapeutics的股价暴跌40%。

其死亡与治疗无关，接受较高剂量Verve-101的参与者LDL水平降低55%，他们希望看到更多患者在更高剂量下的数据，纳米颗粒的递送仍处于早期阶段。

可对基因进行非常精确的编辑修改DNA中的单个碱基。

熊市（指价格长期呈下跌趋势的证券市场）可能加剧了市场对Verve业绩的反应，包括发烧、头痛和身体疼痛，Verve的联合创始人兼首席执行官Sekar Kathiresan说， 这是一个巨大的科学里程碑。

该技术改进了传统的CRISPR-Cas9系统，