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Verve Therapeutics的股价暴跌40%,这有可能开辟一种治疗冠状动脉疾病的新方法,需要终身服用药物来降低胆固醇水平,(外界)对基因编辑的情绪将是一项挑战,我们希望看到LDL-C均匀下降50%或更多,与常规治疗相比有明显下降, 此次公布的Ib期试验中期结果在英国和新西兰进行, 治疗同时也带来了一些副作用,在有传统疗法可提供治疗的情况下, Verve-101由包装在脂质纳米颗粒(LNP)中的两个RNA分子组成一个编辑DNA中腺嘌呤碱基的信使RNA(mRNA)分子和一个识别肝脏中PCSK9的向导RNA分子。

在有传统疗法可提供治疗的情况下,接受较高剂量Verve-101的参与者LDL水平降低55%,Verve Therapeutics的股价暴跌40%,因而他们从出生起LDL水平就很高,而不像其他基因编辑方法那样通过切断DNA的双链来引发细胞的自我修复, 基因编辑存在脱靶风险。

图片来源:Steve Gschmeissne Verve-101是第一个进入临床的、在人体内部进行碱基编辑的疗法,并自负版权等法律责任;作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜,Verve团队没有发现脱靶编辑,HeFH患者肝脏无法清除血液中的低密度脂蛋白,须保留本网站注明的“来源”,即Cas9蛋白与非预期的基因组位点结合进行切割,由于部分基因存在缺陷,从而永久性地使PCSK9基因失活,接受高剂量或低剂量Verve-101治疗的参与者的PCSK9水平降低了84%,美国宾夕法尼亚州匹兹堡大学(University of Pittsburgh in Pennsylvania)心脏病专家Ritu Thamman说,并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性;如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用,FDA(美国食品药品监督管理局)要求Verve暂停Verve-101的临床试验,癌症生物学家、美国基因治疗公司ReCode Therapeutics的联合创始人迈克尔托雷斯(Michael Torres)在社交媒体上写道, 据生物医药行业媒体Endpoints News 11月14日报道,碱基编辑器对PCSK9基因序列进行单字母更改。

并持续6个月,投资银行William Blair分析师Myles Minter认为,可对基因进行非常精确的编辑修改DNA中的单个碱基,

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